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一种ALS患者特异性运动神经元的制备方法

成果类型:专利技术成果

专利号/登记号:201610719204.X

应用行业:医药制造业;研究和试验发展

技术领域:生物技术药物及关键技术

成果阶段:研发阶段

成果完成方属性:科研院所独立完成

湖北产业技术创新与育成中心

湖北武汉市

服务承诺
产权明晰
资料保密
对所交付的所有资料进行保密
如实描述
安全保障

技术详细介绍

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本发明公开了一种ALS患者特异性运动神经元的制备方法。该方法包括如下步骤:(1)对离体的携带ALS相关基因突变的ALS病人来源的成纤维细胞进行重编程,得到携带所述ALS相关基因突变的诱导多能干细胞(ALS‑iPSC);(2)对ALS‑iPSC进行基因编辑,特异性消除ALS相关基因突变,得到基因矫正的诱导多能干细胞(cALS‑iPSC);(3)对cALS‑iPSC和ALS‑iPSC分别进行定向诱导分化,即得不携带或携带所述ALS相关基因突变的ALS病人特异性运动神经元。本发明获得的携带ALS致病基因突变的运动神经元可以作为有效的平台进行高效高通量的个性化药物筛选,不携带ALS致病基因突变的运动神经元有望用于ALS的治疗与预防。本发明为ALS疾病研究、开发疾病模型、研究疾病的发病机制并进行疾病治疗奠定基础。

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